Můžeme opravit vadné geny před narozením?

Nedávný průlom v genetickém výzkumu zavedl nástroj, který je schopný dodat terapeutický genetický materiál vyvíjejícím se mozkovým buňkám plodu a potenciálně zastavit genetické neurovývojové poruchy před narozením, informoval server Earth.

Odborníci inovativní způsob úspěšně testovali na myších, dosáhli 30% editace genů v mozkových kmenových buňkách, což je významný výsledek vzhledem k tomu, že se tyto buňky diferencují na různé typy neuronů v mozku. „Důsledky tohoto nástroje pro léčbu neurovývojových stavů jsou významné. Můžeme potenciálně opravit genetické anomálie na základní úrovni během kritických období vývoje mozku,“ řekl Aijune Wang, profesor chirurgie a biomedicínského inženýrství.

Tato studie znamená přelomový krok v geneticky založené prenatální terapii. Další porozumění buněčným mechanismům by mohlo optimalizovat tento přístup a pracovat v souladu s přirozenými buněčnými opravnými cestami. S dalším výzkumem by tato technika mohla způsobit revoluci v léčbě genetických neurovývojových poruch a nabídnout naději pro nespočet rodin a nové cesty pro lékařskou intervenci v nejranějších fázích života.