Průlom v léčbě Huntingtonovy choroby: genová terapie zpomaluje progresi o 75 procent

Nová genová terapie přináší průlom v léčbě Huntingtonovy choroby – zpomaluje totiž její postup až o 75 procent a dává tak pacientům i rodinám zcela novou naději na delší život v dobré kvalitě. Informuje o tom web Optimistdaily.

Huntingtonova choroba, dědičné neurologické onemocnění, obvykle začíná ve 30 až 40 letech našeho života a je bohužel smrtelná (většinou do 20 let od propuknutí). Nová terapie využívá speciálně upravený virus, který do mozku doručí DNA instrukce umožňující produkci mikroRNA fragmentů, které pak blokují tvorbu toxického proteinu této nemoci a chrání tak nervové buňky před odumíráním.

První klinická studie zahrnovala 29 pacientů. Tři roky po zákroku se průměrné zpomalení progrese nemoci pohybovalo kolem 75 procent, což se projevilo v lepší motorice, kognitivních schopnostech i každodenním fungování. Biomarkery navíc naznačily, že léčba skutečně chrání mozkové buňky.

Pacienti a jejich rodiny nyní vidí konkrétní naději. Jeden z účastníků, který byl dříve zcela vyřazen z práce, se vrátil do zaměstnání, zatímco ostatní si udrželi svou tělesnou mobilitu i přesto, že se původně očekávalo, že budou odkázáni na invalidní vozík.

Experti věří, že jde teprve o začátek. Úspěch této genové terapie totiž otevírá novou éru – z dříve nevyhnutelného průběhu Huntingtonovy choroby se nyní stává možnost zpomalení, nebo dokonce zastavení, jejího rozvoje.