Londýnští lékaři léčí dětskou slepotu pomocí nejmodernější genové terapie

Lékaři v Londýně dosáhli průlomu v léčbě dědičných očních onemocnění. Pomocí inovativní genové terapie dokázali vrátit zrak dětem, které se narodily s vrozenou slepotou. Čtyři malí pacienti, kteří byli kvůli genetické mutaci považováni za právně slepé, nyní dokážou rozeznávat tvary, poznávat tváře svých rodičů a dokonce číst a psát. Informuje o tom web Optimist Daily.

Děti trpěly Leberovou vrozenou amaurózou (LCA), což je závažná forma dědičné retinální dystrofie způsobená mutací genu AIPL1. Pacienti s touto poruchou obvykle rozlišují pouze světlo a tmu, přičemž jejich zrak se postupně zhoršuje.

Londýnští lékaři však poprvé v historii aplikovali zdravé kopie genu AIPL1 přímo do sítnice pomocí minimálně invazivního zákroku. Samotná operace trvala pouhých 60 minut. Průlomový zákrok byl proveden v londýnské nemocnici Great Ormond Street Hospital u čtyř dětí ve věku od jednoho do dvou let pocházejících z USA, Turecka a Tuniska.

Z bezpečnostních důvodů byla léčba aplikována pouze na jedno oko každého dítěte, přičemž lékaři monitorovali jejich stav po dobu pěti let. Výsledky, publikované v prestižním časopise The Lancet, ukázaly mimořádné zlepšení.

Po úspěchu prvních čtyř pacientů lékaři zahájili léčbu dalších sedmi dětí. Výsledky dávají naději dětem s dědičnou slepotou po celém světě. Vědci doufají, že tento přístup povede k vývoji dalších terapií zaměřených na genetická onemocnění zraku a umožní vrátit zrak tisícům pacientů.